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先天疾病有得救? 分子机器有机会修复基因

2020-08-08 05:45:39  来源:翔伟生活网  

先天疾病有得救? 分子机器有机会修复基因

美国哈佛大学近日在《自然》及《科学》期刊发表报告,公布基因编程相关的最新研究,表示未来将有机会利用非修剪形式的方法,还原突变基因,并且拥有近乎于零的副作用,这也表示未来若是在临床实验上取得有效的成果,未来对于由基因突变而形成的先天性疾病,包含遗传性失明、镰刀型贫血、囊性纤维化等等,高达数千种由基因突变引起的疾病,将能够有效的改善并治愈。 在这个世界上,有一种人打从一出生就背负著不同的疾病,可大可小有时候甚至会影响到生活作息,更严重的也有导致寿命减短的存在,这些病症绝大多数都来自基因突破,而过往科学家尝试解决基因问题之时,通常都是以修剪式的方式做为选择,利用像是剪辑影片的原理,将其中出错的片段单一剪掉删除,但事实上这样的做法,也存著很大的风险,也就是引起另外一个基因突变。 而根据外媒报导指出,此次哈佛大学提出的最新基因编程,就是针对基因修复所做的研究,其中在博德研究所(Broad Institute)工作的哈佛大学教授David Liu,就提出了名为「A碱基编辑」的化学手术,能够永久改变DNA上的错误片段,并且不会影响到基因本身的结构。而另一种方法则是同样在博德研究所的张峰团队,他们提出了编辑RNA的方法,也就是编辑负责转化DNA信息的核糖核酸。其中David Liu更为了实验打造了相关仪器,并指出透过「A碱基编辑」的修复,编辑基因的效果将会永远存在,并且近乎没有副作用。 对此除了《经济学人》评论道「基因工程的潜力无限。」,David Liu也表示「虽然目前离正式治疗人类疾病,还得要做相当大的努力。但至少我们已经开发出了机器,而这个机器是我们很重要的起点。」